CombiGene

Idag %Idag SEKSenastOmsatt
-0,41%-0,01 SEK2,4096 308

Bolagsbeskrivning

Biotechbolaget CombiGene är i grunden ett svenskt-danskt forskningssamarbete som bedriver ett unikt utvecklingsprojekt för genterapeutisk behandling mot fokal epilepsi. CombiGene bedriver i dagsläget preklinisk forskning och har ett flertal godkända patent, med målsättningen att få till stånd en Fas I studie med start 2018. Den potentiella marknaden för en genterapeutisk behandling mot epilepsi kan vara så mycket som 0.3% av världens totalbefolkning och de aktuella sjukdomsrelaterade samhällskostnaderna är idag enorma. CombiGenes ambition är att på ett kostnadseffektivt och resultatorienterat sätt bedriva forskning kring möjligheten att bemöta och behandla ett tidigare icke-tillgodosett allvarligt medicinskt behov. I ett bredare perspektiv är bolagets affärsidé att utveckla nya behandlingsmetoder även för andra neurologiska sjukdomar, med högre träffsäkerhet, bättre effekt och färre biverkningar.

http://www.tradevenue.se/sites/default/files/styles/content-media-full/public/media-files/combig.png?itok=eSKkQvag

Bolaget

Biotechbolaget CombiGenes affärsidé är att utveckla nya behandlingsmetoder för neurologiska sjukdomar, med högre träffsäkerhet, bättre effekt och färre biverkningar. Bolaget är en pionjär inom detta område med sin nya genterapi-behandling som ska förhindra fokala epilepsianfall. Ambitionen är att på ett kostnadseffektivt och resultatorienterat sätt bedriva forskning kring möjligheten att bemöta och behandla ett tidigare icke-tillgodosett allvarligt medicinskt behov; den typ av epilepsi som inte kan lindras eller botas med antiepileptika. Det finns även potential för att den patenterade metoden ska kunna vidareutvecklas för att behandla andra neurologiska sjukdomar. Fokus ligger i dagsläget på tillämpningen inom epilepsiområdet.

CombiGene grundades 2006 av bland andra Merab Kokaia (professor i neurofysiologi samt Director på Epilepsy Center, Department of Clinical Sciences, vid Lunds Universitetssjukhus) och David Woldbye (docent, Laboratory of Neural Plasticity Department of Neuroscience and Pharmacology, vid University of Copenhagen). Redan kring millennieskiftet inledde grundarna sitt dansk-svenska forskningssamarbete med syftet att utveckla nya behandlingsmetoder för svårbehandlad epilepsi. Stora forskningsframsteg har gjorts under åren med flera godkända patent och publicerade artiklar. Under 2014 växlades arbetet kring kommersialiseringen av genterapi-behandlingen upp med rekrytering av den erfarne VDn Bengt Westrin, börsnotering och en flytt till Lunds Medicon Village.

I maj 2016 utsåg bolaget ett nytt vetenskapligt råd med medlemmar som har betydande erfarenhet inom områden som är centrala för bolaget. De nya medlemmarna är doktor Annamaria Vezzani från Milano, professor Deniz Kirik från Lund och professor Margitta Seeck från Geneve som tillsammans har gedigen erfarenhet från både preklinisk och klinisk forskning. De nya medlemmarna har till uppgift att bidra med expertis och rådgivning till bolagets projekt och att stötta i framtidsplanering och visionskapande.

CombiGenes helägda dotterbolag Panion Animal Health AB hanterar eventuella veterinärmedicinska tillämpningar av genterapi-behandlingen mot epilepsi. Bolaget sponsrar för närvarande en fristående grupp danska forskare och veterinärer men verksamheten kommer sannolikt att växlas upp om resultaten av den aktuella studien, på hundar, visar sig vara goda.

Produkten

CombiGenes huvudprodukt är en genterapeutisk behandling mot fokal epilepsi. Epilepsi kan beskrivas som en överaktivitet i hjärnans synapser och en överfrisättning av vissa signalsubstanser mellan dessa synapser. En av dessa signalsubstanser heter glutamat och överfrisättningen av substansen sprider sig snabbt i hjärnan. När ett stort område drabbas blir resultatet epileptiska anfall som kan te sig mycket olika beroende på var i hjärnan överfrisättningen sker. CombiGenes metod för genterapi mot epilepsi kan beskrivas, mycket förenklat, i tre steg.

1. I det första steget identifieras - med hjälp av exempelvis vanlig EEG – var någonstans i patientens hjärna epilepsi-anfallen äger rum, eftersom detta skiljer sig från patient till patient.

2. CombiGene använder genteknik för att ta fram en ”AAV-vektor. Detta görs genom att ett svagt virus utan möjligheter att själv föröka sig, ett så kallat Adeno Associated Virus (AAV), rensas i laboratorium på större delen av sin egen arvsmassa. Arvsmassan ersätts med DNA-sekvenser som kodar för en av hjärnans egna signalsubstanser, NPY, och en av dess receptorer, Y2.

3. I det tredje steget sprutas CombiGenes gentekniskt framställda vektor in i det aktuella området i hjärnan. Vektorn tar sig in i de drabbade hjärncellerna och får dem att börja producera väsentligt större mängder NPY och Y2. Dessa har en dämpande effekt på överfrisättningen av glutamat som orsakar anfallen. Kommunikationen mellan hjärnans synapser kan återgå till det normala och epilepsianfallen är med andra ord förebyggda.

CombiGenes målsättning är att behandlingen med genterapi helt skall eliminera förekomsten av epilepsi-anfall, alternativt väsentligt förbättra den drabbades tillstånd under hela livet. Ambitionen är att behandlingen skall ges en enda gång med livslång förebyggande verkan, alternativt att den ges vid upprepade tillfällen men med långa mellanrum. CombiGenes genterapi är en attraktiv behandlingsmetod när den ställs emot de mycket begränsade behandlingsalternativ som finns för den drabbade gruppen idag. CombiGenes plattform för genterapeutisk behandling mot epilepsi är patenterad både i USA och i Europa.

Marknaden

Hela 1% av världens befolkning lider av epilepsi i någon form, vilket gör sjukdomen till en av de vanligaste neurologiska sjukdomarna i världen. Enbart i USA sker mellan 22 000-42 000 dödsfall årligen till följd av epileptiska anfall.

Av de patienter som är drabbade av epilepsi är det ungefär en tredjedel som inte svarar positivt på behandling med antiepileptika. De alternativ som kvarstår för denna stora grupp på 21 miljoner människor är en hjärnoperation alternativt en viss typ av nervstimulering. Dessa ingrepp är både stora och kostsamma och majoriteten av de drabbade kan inte få tillgång till ingreppen.
Endast i USA och Europa finns det 2,5 miljoner personer i målgruppen för CombiGenes genterapi mot epilepsi. I USA beräknas de hälsoekonomiska epilepsi-relaterade kostnaderna för samhället uppgå till mer än 122 miljarder kronor. CombiGene verkar med andra ord på en enorm marknad med potential för mycket omfattande avtal. Signifikanta marknadsvärdeökningar kan observeras till följd av forskningsgenombrott hos andra bolag som bedriver forskning inom epilepsiområdet.

 

Forum - Senaste inlägg Gå till Forumet