PFIZER: POSITIVA RESULTAT FÖR GENTERAPISTUDIE MOT HEMOFILI A (OMS)

STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) Amerikanska Pfizer har presenterat positiva resultat från en genterapistudie mot måttlig till svår hemofili A.

Det skriver Marketwatch.

Fas 3-studien under namnet Affine utvärderade läkemedelskandidaten giroctocogene fitelparvovec.

I studien uppnåddes det primära målet om att inte vara sämre (non-inferiority) såväl som att vara bättre än (superiority) vad gäller årligt antal blödningar ABR från vecka 12 fram till åtminstone efter en 15-månaders uppföljning. I studien jämfördes en faktor VIII behandling i förebyggande syfte, vilket är rådande standardbehandling.

I slutet av april 2024 fick Pfizers ett USA-godkännande för Beqvez, bolagets genterapi för vuxna med hemofili B från det amerikanska läkemedelsverket FDA.

Specialistläkemedelsbolaget Sobi marknadsför Elocta mot hemofili A.