STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) Egetis Therapeutics har valt resistens mot sköldkörtelhormon beta (RTHβ) som nästa indikation för läkemedelskandidaten tiratricol (Emcitate).
Det framgår av ett pressmeddelande.
Planen är att stödja en prövarinitierad fas 2 multicenterstudie för patienter med RTHβ i samarbete med akademiska forskningsgrupper.
RTHβ är en sällsynt genetisk sjukdom som bolaget uppger har stort ouppfyllt medicinskt behov och saknar idag godkända behandlingar. Sjukdomen drabbar 1–2 individer per 40.000 levande födslar och orsakas av mutationer i genen för sköldkörtelhormonreceptor beta.
År 2022 erhöll Egetis särläkemedelsstatus för Emcitate vid behandling av RTHβ i både USA och EU.
En särläkemedelsklassning ger bland annat rätt till marknadsexklusivitet vid ett eventuellt godkännande. I USA är denna period sju år medan motsvarande period av marknadsexklusivitet i Europa uppgår till tio år.
Egetis kommer under en investerardag den 18 december 2024 att hålla en presentation om RTHβ.