SOBI: NÅR PRIMÄRT MÅL I FAS 3-STUDIEN MED PEGETACOPLAN (NY)
(Lägger till mer text från stycke tre)
STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) Specialistläkemedelsbolaget Sobi och Apellis Pharmaceuticals uppnådde det primära målet i fas 3-studien Valian med läkemedelskandidaten pegcetacoplam vid behandling av de sällsynta njursjukdomarna C3-glomerulopati (C3G) eller primär immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN).
Det framgår av ett pressmeddelande.
Studien visar en statistiskt signifikant och kliniskt meningsfull minskning av proteinuri jämfört med placebo, det vill säga protein i urinen.
Pegcetacoplan ska även har nått upp till statistisk signifikans för viktiga sekundära effektmått. Det handlar dels om en kombinerad minskning av proteinuri och stabiliserad uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR). Måttet eGFR används för att skatta njurfunktionen. Dessutom uppnåddes en minskning av proteinuri med minst 50 procent jämfört med baslinjen med statistisk signifikans.
Pegcetacoplan visade vad som beskrivs som en "gynnsam säkerhet, i enlighet med den etablerade profilen".
Detaljerade resultat kommer att presenteras vid en kommande medicinsk kongress.
Sobi planerar att inlämna en ansökan om marknadsansökan i EU till läkemedelsmyndigheten EMA under 2025. Apellis planerar att lämna in en kompletterande ansökan om marknadsgodkännande (supplemental new drug application) till den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) under första kvartalet 2025.
"Dessa resultat överträffade våra redan högt ställda förväntningar", sade doktor Jeffrey Eisele, utvecklingschef vid Appellis som en kommentar till pressmeddelandet.
Patienter som slutfört Valiant-studien har nu rekryterats till en långsiktig förläningsstudie under namnet Vale.
Samarbetet med Apellis kring pegcetacoplan inleddes i slutet av oktober 2020. Enligt avtalet mellan Sobi och Apellis avser utveckling och kommersialisering av systemisk pegcetacoplan för sällsynta sjukdomar utanför USA.
De finansiella villkoren mellan Sobi och Appellis innehöll en förskottsbetalning till Apellis om 250 miljoner dollar. Därtill omfattade avtalet 80 miljoner dollar i avtalad utvecklingsersättning över fyra år samt upp till 915 miljoner dollar vid uppnående av vissa regulatoriska och kommersiella milstolpar. Appellis har rätt till stegvis ökande tvåsiffriga royalties på eventuell försäljning under samarbetet.
Pegcetacoplan är sedan tidigare godkänt för behandling av den sällsynta sjukdomen paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH) under varumärkena Empaveli/Aspaveli i USA, EU och andra marknader världen över.
Strax innan klockan 13 hade Sobi stigit med drygt 1 procent till 272:20 kronor på en börs där OMXS30 index var ned knappt en procent.